复星医药自研创新药复迈宁®获批国内首个儿童LCH适应症 ，为罕见病患儿带来治疗新选择

2026 年6月15日，复星医药（600196.SH；02196.HK）宣布，自主研发的MEK 1/2抑制剂芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）正式获国家药监局批准用于2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者，成为目前国内唯一获批该适应症的治疗药物。

儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）：隐匿且凶险的罕见 “儿童杀手”

朗格罕细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH）是由髓系来源的CD207阳性组织细胞克隆性扩增引起的炎性肿瘤性疾病，是首批被世界卫生组织认定为造血系统肿瘤的组织细胞增生性疾病之一，也是最常见的儿童组织细胞增生性疾病 ^［1］ 。儿童LCH的发病率为（2.6~8.9）/100万，中位诊断年龄为3岁 .该病异质性极强，可侵犯全身几乎所有器官，最常累及骨骼、皮肤、肺、肝脾、垂体及骨髓。临床表现复杂凶险：

• 骨骼：70% 以上患儿出现溶骨性破坏，引发剧烈骨痛、病理性骨折，甚至颅骨 “穿凿样” 缺损。 • 皮肤：反复发作的顽固皮疹，易被误诊为湿疹。 • 高危器官：累及肺、肝、造血系统时，可导致呼吸衰竭、肝功能衰竭、严重贫血；侵犯垂体则会引发中枢性尿崩症（终生多饮多尿）等永久性后遗症。

作为罕见病，LCH 早期极易误诊、漏诊。传统治疗以化疗为主，疗效有限且毒副作用巨大，严重影响儿童生长发育。该病约30%-40% 的存活患儿会遗留终身残疾，给家庭带来沉重的身心与经济双重打击。

芦沃美替尼片（复迈宁^®）：儿童 LCH 治疗的突破性精准疗法

基于 LCH 核心发病机制为MAPK 通路异常激活，芦沃美替尼片通过精准抑制 MEK1/2 靶点，高效阻断疾病信号传导通路，在关键性 II 期临床研究中展现出四大核心特点：

• 缓解率高，针对儿童难治 / 复发性 LCH，经独立评审委员会（IRC）评估，客观缓解率（ORR）高达 90.5%，完全代谢缓解（CMR）达 69%[2]，患儿病情得到深度控制，显著优于传统方案。 • 全亚型获益，不受基因突变类型限制，在BRAF、MAP2K1 等各类 MAPK 通路突变亚型，乃至未检出突变的患儿中均体现出良好疾病缓解，其中MAP2K1突变组ORR达 100%[2]，未检出突变组 ORR 仍达 92.3%[2]。 • 整体耐受性良好，治疗相关不良事件（TRAEs）以 1-2 级轻微反应为主，≥3 级严重不良反应发生率仅 8%，无治疗相关死亡或停药事件[3]。 • 用药便捷，依从性高，每日一次口服，空腹或与食物同服均可[4]，无需住院输液，极大降低患儿治疗痛苦，适合低龄儿童长期规范化治疗。

芦沃美替尼片（复迈宁^®） 已获批适应症

除本次获批的新适应症外，截至目前，芦沃美替尼片（复迈宁^®）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准以下适应症且已进入医保（下方均使用说明书中标准适应症名称）：

• 成人适应症（2025 年 5 月获批）：用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者。 • 儿童 NF1-PN 适应症（2025 年 5 月获批）：用于治疗2 岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。

本次儿童 LCH 适应症的获批，使其成为中国首个且唯一覆盖该领域的靶向药物。

复迈宁^® 儿童 LCH 适应症的获批，填补了我国儿童 LCH 领域无适应症药物的治疗空白。它以高缓解率、全亚型获益、耐受性良好和用药便捷性的四大核心价值，为患儿与家庭带来了长期生存与高质量康复的全新希望，标志着中国儿童朗格汉斯组织细胞增生症治疗正式迈入药物可用可及的新时代。

文献参考：

1.儿童朗格罕细胞组织细胞增生症诊断及治疗指南（2026）

2. Rui Zhang, et al. 2026 EHA S138

3.Zhang R, et al. Luvometinib in pediatric patients with relapsed/refractory Langerhans cell histiocytosis: Results from a multicenter, open-label, single-arm, phase 2 study. EHA 2025, Abstract P280.

4.芦沃美替尼说明书

P-MKT-20260520-020

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